Cette synthèse méthodique avec méta-analyse de la Cochrane, qui a été menée correctement d’un point de vue méthodologique, montre qu’il existe des preuves solides pour recommander les inhibiteurs de la PCSK9 (évolocumab et alirocumab) à des personnes qui ne peuvent pas atteindre leurs objectifs lipidiques malgré une thérapie hypolipidémiante bien menée à dose maximale tolérée ; la pertinence clinique du bénéfice cardiovasculaire est toutefois à relativiser car limitée en termes absolus. Les preuves d’efficacité pour utiliser les inhibiteurs de la PCSK9 à la place des autres hypocholestérolémiants manquent, ce qui empêche la formulation des lignes de conduites claires à ce sujet. Enfin, il y a très peu de données probantes sur les problèmes d’innocuité potentiels.

Chez les patients ayant déjà présenté un syndrome coronarien aigu et chez lesquels les taux de lipides étaient supérieurs aux seuils spécifiés malgré l'administration d'atorvastatine ou de rosuvastatine à une dose d'intensité élevée ou à la dose maximale tolérée, le risque de décès par cardiopathie coronarienne, d’infarctus du myocarde non mortel, d’accident vasculaire cérébral ischémique mortel ou non, ou d’angor instable nécessitant une hospitalisation est plus faibles chez ceux qui ont été traités par alirocumab que chez ceux qui ont reçu un placebo. Ces avantages ont été observés avec une stratégie d’ajustement de la posologie de l’alirocumab visant un taux de cholestérol LDL compris entre 25 et 50 mg/dl tout en évitant des taux soutenus inférieurs à 15 mg/dl.