In een fase 1-studie wordt de molecule voor het eerst geïntroduceerd bij mensen nadat deze eerst op dieren is getest. In deze fase onderzoekt men vooral de veiligheid van het nieuwe product, o.a. hoeveel van het middel gegeven kan worden zonder ernstige ongewenste effecten te veroorzaken. Tevens bestudeert men de metabolisatie. Men gebruikt hiervoor vooral gezonde vrijwilligers. In deze fase is het onderzoek meestal niet gerandomiseerd en is er geen controlegroep.