Il s’agit généralement d’une étude de phase III dont les données sont utilisées pour décider de l’approbation ou non d’un médicament.

Cette analyse rétrospective du retour sur investissement, qui a été correctement menée, montre que le délai médian de retour sur investissement pour l’industrie pharmaceutique d’un nouveau médicament oncologique est de 3 à 4 ans après l’autorisation de mise sur le marché européen. Cela concerne aussi les médicaments qui n’ont pas reçu le statut de plus-value thérapeutique de la part des différents organismes d’évaluation des technologies de la santé. Lors de l’interprétation, il faut toutefois tenir compte d’un éventuel biais de sélection pour le choix des médicaments inclus dans l’étude.